中心实行理事会领导下的主任负责制。上海市科委计划处处长陈杰任理事长，理事会成员单位包括上海市科学技术委员会、中国科学院上海生命科学研究院、国家人类基因组南方研究中心、复旦大学、上海交通大学医学院、上海医药工业研究院、上海联众基因科技研究院、中科院上海有机化学研究所和上海新药研究开发中心。中心聘请国内外著名科学家和两院院士组成专家顾问委员会和学术委员会，对中心发展战略和重大决策进行咨询、评议。